Almirall i Eloxx Pharmaceuticals han firmat un acord de llicència exclusiva de l'actiu ZKN-013 per a malalties rares, segons ha informat aquest dimecres la farmacèutica a la Comissió Nacional del Mercat de Valors (CNMV). Segons l'acord, Almirall obté els drets globals per desenvolupar i comercialitzar ZKN-013, inclòs el seu ús en malalties dermatològiques òrfenes. En concret, ZKN-013 és un fàrmac "potencialment prometedor", d'administració oral, que permet a les cèl·lules hoste produir proteïnes funcionals que contraresten la causa fonamental de les mutacions sense sentit en malalties dermatològiques rares i potencialment en d'altres.

S'espera que aquest candidat a fàrmac entri "aviat en desenvolupament de la fase I en voluntaris sans", tal com ha detallat Almirall en un comunicat, mentre ha explicat que, segons els termes de l'acord, Eloxx rebrà un pagament inicial de 3 milions de dòlars (2,74 milions d'euros), i pagaments addicionals al llarg de les possibles fases de desenvolupament, incloent-hi "fites reguladores" i de vendes de fins a 470 milions de dòlars (430,3 milions d'euros), així com royalties esglaonats basats en qualsevol possible venda global futura.

Almirall i l'aposta per l'R+D

"Estem molt il·lusionats d'aquest acord amb Almirall per desenvolupar i distribuir ZKN-013, la nostra molècula líder basada en la tecnologia TURBO-ZM™, ja que creiem que té un gran potencial de tenir un impacte significatiu en el tractament d'aquestes malalties doloroses i debilitants", ha assenyalat Sumit Aggarwal, president i CEO d'Eloxx, que ha agregat que "a més d'avançar en el desenvolupament de ZKN-013, aquest acord permetrà a Eloxx continuar centrada a aprofitar al màxim el potencial d'ELX-02, en malalties renals rares i continuar els esforços de descobriment finançats a la nostra plataforma TURBO-ZM".

"Aquest acord de llicència està alineat amb l'estratègia d'R+D d'Almirall per desenvolupar nous tractaments que ajudin a les persones amb afeccions dermatològiques, incloses les malalties rares," ha indicat per la seva part el Dr. Karl Ziegelbauer, vicepresident executiu d'R+D i Chief Scientific Officer d'Almirall. "Estem desitjant avançar en el desenvolupament de ZKN-013 amb l'objectiu de trobar noves solucions que puguin tenir un gran impacte per als pacients que pateixen malalties rares greus causades per mutacions sense sentit".

Amb tot, Almirall ha subratllat que l'epidermòlisi bullosa distròfica recessiva (EBDR) i l'epidermólisis bullosa juntural (EBJ) són malalties rares de la pell caracteritzades per defectes al gen Collagen7, "essencial" per a la correcta formació de l'estructura de la pell i la funció de barrera. La biofarmacèutica ha comentat que ZKN-013 ha demostrat una "sòlida activitat funcional preclínica en cèl·lules de pacients amb EBDR o EBJ i en ratolins APCmin (neoplàsia intestinal múltiple)". "Els estudis van demostrar que ZKN-013 indueix la producció de COL7 funcional i de longitud completa en cèl·lules de pacients amb EBDR i EBJ amb mutacions sense sentit per a aquesta proteïna", ha manifestat Almirall.