Almirall y Eloxx Pharmaceuticals han firmado un acuerdo de licencia exclusiva del activo ZKN-013 para enfermedades raras, según ha informado este miércoles la farmacéutica a la Comisión Nacional del Mercado de Valores (CNMV). Almirall, según el acuerdo, obtiene los derechos globales para desarrollar y comercializar ZKN-013, incluido su uso en enfermedades dermatológicas huérfanas. En concreto, ZKN-013 es un fármaco "potencialmente prometedor", de administración oral, que permite a las células huésped producir proteínas funcionales que contrarrestan la causa fundamental de las mutaciones sin sentido en enfermedades dermatológicas raras y potencialmente en otras.
Se espera que este candidato a fármaco entre "pronto en desarrollo de la fase I en voluntarios sanos", tal y como ha detallado Almirall en un comunicado, al tiempo que ha explicado que, según los términos del acuerdo, Eloxx recibirá un pago inicial de 3 millones de dólares (2,74 millones de euros), y pagos adicionales a lo largo de las posibles fases de desarrollo, incluyendo "hitos regulatorios" y de ventas de hasta 470 millones de dólares (430,3 millones de euros), así como royalties escalonados basados en cualquier posible venta global futura.
Almirall y la apuesta por el I+D
"Estamos muy ilusionados de este acuerdo con Almirall para desarrollar y distribuir ZKN-013, nuestra molécula líder basada en la tecnología TURBO-ZM™, ya que creemos que tiene un gran potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de estas enfermedades dolorosas y debilitantes", ha señalado Sumit Aggarwal, presidente y CEO de Eloxx, que ha agregado que "además de avanzar en el desarrollo de ZKN-013, este acuerdo permitirá a Eloxx seguir centrada en aprovechar al máximo el potencial de ELX-02 en enfermedades renales raras y continuar los esfuerzos de descubrimiento financiados en nuestra plataforma TURBO-ZM".
"Este acuerdo de licencia está alineado con la estrategia de I+D de Almirall para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a las personas con afecciones dermatológicas, incluidas las enfermedades raras", ha indicado por su parte el Dr. Karl Ziegelbauer, vicepresidente ejecutivo de I+D y Chief Scientific Officer de Almirall. "Estamos deseando avanzar en el desarrollo de ZKN-013 con el objetivo de encontrar nuevas soluciones que puedan tener un gran impacto para los pacientes que sufren enfermedades raras graves causadas por mutaciones sin sentido".
Con todo, Almirall ha subrayado que la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (EBDR) y la epidermólisis bullosa juntural (EBJ) son enfermedades raras de la piel caracterizadas por defectos en el gen Collagen7, "esencial" para la correcta formación de la estructura de la piel y la función de barrera. La biofarmaceútica ha comentado que ZKN-013 ha demostrado una "sólida actividad funcional preclínica en células de pacientes con EBDR o EBJ y en ratones APCmin (neoplasia intestinal múltiple)". "Los estudios demostraron que ZKN-013 induce la producción de COL7 funcional y de longitud completa en células de pacientes con EBDR y EBJ con mutaciones sin sentido para esta proteína", ha manifestado Almirall.