La Comissió Europea (CE) ha aprovat Fabhalta (iptacopán) de Novartis, un inhibidor oral del factor B de la via alternativa del complement, el primer de la seva classe, per al tractament d'adults amb glomerulopatía C3 (GC3). Es tracta de l'únic tractament aprovat per a pacients amb GC3, que actua de forma selectiva sobre la causa subjacent d'aquesta malaltia renal progressiva i ultra rara.
La GC3 és generalment diagnosticada en adults joves i el pronòstic és desfavorable: aproximadament la meitat dels pacients progressen a insuficiència renal dins dels 10 anys posteriors al diagnòstic, moment en què requereixen diàlisi per tota la vida i/o un trasplantament renal.
L'aprovació de Fabhalta per part de la CE es va concedir després de l'opinió positiva del Comitè de Medicaments d'Ús Humà (CHMP) el febrer, partint de les dades sòlides de l'estudi APPEAR-C3G, el primer estudi de Fase III aleatoritzat i controlat amb placebo realitzat en la GC3.
L'estudi va mostrar que els pacients tractats amb el tractament, en combinació amb la teràpia de suport, van aconseguir una reducció estadísticament significativa i clínicament rellevant del 35,1% en la proteïnúria als 6 mesos, en comparació amb el grup placebo.
En moltes malalties renals, la reducció de la proteïnúria és un marcador subrogat cada vegada més reconegut, ja que es correlaciona amb el retard de la progressió a insuficiència renal. Dades addicionals van mostrar una estabilització de la taxa de filtració glomerular estimada (TFGe), una mesura clau de la funció renal.
Cada any, aproximadament entre una i dues persones per milió d'habitants són diagnosticades de GC3, una forma de glomerulonefritis membranoproliferativa (GNMP). En la GC3, la sobreactivación de la via alternativa del complement (que forma part del sistema immunitari) provoca l'acumulació de dipòsits de la proteïna C3 als glomèruls renals, que són una xarxa de vasos sanguinis encarregats de filtrar els rebutjos i eliminar l'excés de fluids de la sang. Aquest procés provoca inflamació i dany glomerular que dona com a resultat proteïnúria (proteïna a l'orina), hematúria (sagni a l'orina) i reducció de la funció renal.