El tractament amb deferiprona en pacients amb malaltia de Parkinson primerenca que no han rebut encara tractament amb levodopa ni amb altres medicaments dopaminèrgics, no aporta benefici clínic i, al contrari, s'ha associat a un empitjorament dels símptomes motors. Aquesta és la contradicció que s’observa als resultats de l’estudi internacional independent FAIRPARK-II, que ha comptat amb participació del grup de recerca en malaltia de Parkinson i trastorns del moviment de l'Institut de recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau – IIB Sant Pau, juntament amb l'Hospital Clínic de Barcelona, i que publica el prestigiós New England Journal of Medicine. Les troballes de la investigació contrasten amb els resultats de 4 altres assaigs clínics independents previs, en els quals aquest empitjorament dels símptomes no es va observar. Això podria aportar informació rellevant sobre el paper que juga l’acumulació de ferro en el procés de neurodegeneració. Segons els científics, podria ser que en les fases inicials de la malaltia de Parkinson el ferro en realitat ajudi les neurones a mantenir la producció de dopamina, només tornant-se tòxic en fases posteriors. Per això, l'eliminació de ferro amb fàrmacs com la deferiprona en fases inicials de la malaltia podria explicar l'empitjorament dels pacients en reduir la producció de dopamina, mentre que la deferiprona podria evitar els efectes nocius del ferro en fases posteriors, d'acord amb els assaigs clínics previs.

Contradiccions en el tractament de Parkinson

La malaltia de Parkinson és un trastorn neurodegeneratiu que afecta milions de persones arreu del món i es caracteritza per la pèrdua de les neurones que produeixen dopamina, una molècula cerebral que és fonamental per al control dels moviments normals del cos. Hi ha diversos medicaments que permeten suplementar la manca de dopamina en aquests pacients i que ajuden a millorar els símptomes, però aquests fàrmacs no eviten la pèrdua de neurones ni la progressió de la malaltia. Un dels processos fisiològics dels afectats és l'acumulació anormal de ferro al cervell. L'excés d'aquesta substància s'ha associat amb la pèrdua de neurones productores de dopamina. Per això, els científics han estat buscant la manera de reduir l'excés de ferro en aquests pacients. Al seu torn, és important recordar que aquest mineral té un paper important en molts processos biològics necessaris per al funcionament normal del cos, entre els quals hi ha la producció de dopamina. És a dir, el ferro pot tenir efectes tant beneficiosos com perjudicials per a l’organisme.

Redistribuir l'excés de ferro amb deferiprona?

La deferiprona és un fàrmac que ha servit per tractar altres malalties i que té l'habilitat d'eliminar l'excés de ferro a les zones on s'acumula de forma anormal i redistribuir-lo en d'altres que ho necessiten. Dos assaigs clínics previs en què van participar 40 i 22 pacients amb malaltia de Parkinson de diagnòstic recent van suggerir que la deferiprona afegida al tractament amb medicaments que suplementen la dopamina, com la L-DOPA, no només reduïa l'acumulació de ferro al cervell, sinó que podia millorar la discapacitat motora.

A l'estudi FAIRPARK-II, els investigadors van analitzar dades de 372 pacients amb Parkinson de diagnòstic recent -quan la quantitat de neurones productores de dopamina encara està conservada- i encara sense tractament de suplementació de dopamina, procedents de 23 centres mèdics europeus, entre els quals hi ha el Sant Pau i el Clínic de Barcelona. L'objectiu era comprovar si la deferiprona podia ser útil per alentir la progressió del Parkinson. Sorprenentment, els resultats van demostrar que, al cap de 36 setmanes de seguiment, els participants que havien rebut aquest tractament tenien pitjors puntuacions a les escales que mesuren els símptomes de la malaltia respecte als que havien rebut placebo. És a dir, els pacients del grup control havien empitjorat, però els del grup que va rebre la deferiprona encara més. Els resultats d’aquest treball contrasten amb els de 4 assajos clínics independents previs més, en els quals l'empitjorament dels símptomes no es va observar en administrar la deferiprona. Els investigadors creuen que la clau podria estar en la suplementació dopamina, per la qual cosa ara caldrà fer nous estudis de combinació per comprovar els efectes en fases inicials de la malaltia. Amb tot, de moment es manté la hipòtesi que, a la llarga, la reducció del ferro és beneficiosa per frenar l'evolució de la malaltia.